原本注射一支要两万五千元，如今医保报下来，我自己只花费了一千多元，而且在家门口就能接受治疗，省钱、省力，甭提多舒心了。”近日，作为新疆维吾尔自治区人民医院首位使用萨特利珠单抗注射治疗罕见病——视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的患者，李先生对能够降低治疗费用感到非常满意。
自治区人民医院神经内科副主任、免疫亚专业组组长玛依努尔·买买提为患者看病。
就诊经过
李先生今年30岁，来自阿勒泰地区。在过去的10年间，他的身体反复出现了肢体无力，排尿不畅、尿不尽，大便障碍，呃逆（打嗝）等症状，到北京就诊后，被诊断为视神经脊髓炎谱系疾病。
视神经脊髓炎谱系疾病是我国首批被认证的121种难治性罕见病之一，这种疾病主要损害患者的视神经和脊髓，疾病的每一次复发都可能导致患者神经损伤和残疾累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果，甚至导致死亡。据我国2020年流行病学数据显示，神经脊髓炎谱系疾病年发病率约为0.278/10万人，其发病迅速，高致残性的特点，给患者及家庭带来了沉重负担。
李先生曾使用激素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯片、米托蒽醌、血浆置换等方式治疗该病，但效果不佳。2021年4月30日高效生物靶向治疗药物——萨特利珠单抗在中国获批，相比传统的治疗方案，该药更为对症，副作用较小，但其高达2.5万元一支的售价让大部分患者无力承担，直到2023年12月13日，萨特利珠单抗正式进入国家医保目录。
“新疆的人民医院就可以治疗您的这个疾病，这样可以减少来回奔波！”在北京专家的推荐下，李先生来到自治区人民医院神经内科就诊。科室副主任、免疫亚专业组组长玛依努尔·买买提在对李先生进行详细询问病史、查看历史检测报告和查体后，选择对李先生使用已进入医保的萨特利珠单抗进行治疗，预防疾病复发，延缓疾病残疾进展。
“这个疾病目前还没有办法根治，减少复发是治疗的关键。”玛依努尔·买买提表示，随着萨特利珠单抗正式纳入医保，临床上能够为更多视神经脊髓炎谱系疾病患者提供优化的治疗方案，有效降低患者及其家庭的治疗负担，在提高疗效、改善预后的同时，有助于减轻疾病对患者及其家庭的影响，对社会具有积极意义。
自治区人民医院神经内科神经免疫亚专业组成立于2019年，分为视神经脊髓炎谱系疾病、多发性硬化、重症肌无力三个亚组。视神经脊髓炎谱系疾病组开展了伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗、利妥昔单抗治疗；多发性硬化组开展了奥法妥木单抗、盐酸奥扎莫得、特立氟胺、西尼莫德、富马酸二甲酯治疗；重症肌无力组开展了艾加莫德、依库珠单抗治疗。这些高效治疗的开展，为神经免疫疾病患者提供了更好的治疗效果。
“团队与多家内地知名医院联合开展了视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等罕见病的全国药物临床试验，还有一项全球性的多发性硬化药物试验。”玛依努尔·买买提表示，神经内科将继续以患者为中心，持续引进更多国内外先进治疗方案和药物，同时根据患者不同病情及经济情况开展更多个体化治疗，为新疆罕见病患者的健康保驾护航。
